恒瑞医药在罕见病药物研发领域秉持怎样的理念并开展了哪些布局？

发表于 2026-3-26 08:34:50

2026年2月28日是第19个国际罕见病日。目前，全球已知罕见病超7000种，我国约有2000多万罕见病患者，每年新出生的罕见病患儿更是超过20万，治疗手段的匮乏与高昂的治疗费用给患者家庭带来沉重负担。作为医药创新领域的领军企业，恒瑞医药与社会各界同心同向，为罕见病患者共筑生命希望之路。
目前，恒瑞医药有多款药物正在开展罕见病治疗临床研究，在中国第一批罕见病目录中，公司在阵发性睡眠性血红蛋白尿、纯合子家族性高胆固醇血症、特发性肺纤维化、特发性心肌病等领域积极推进相关产品的研究进展；
在中国第二批罕见病目录中，移植物抗宿主病、胃肠胰神经内分泌瘤、骨肉瘤、胶质母细胞瘤等领域，恒瑞医药也在不断拓展布局；在欧洲罕见病目录中，外周T细胞淋巴瘤、骨髓瘤、滤泡性淋巴瘤、唾液腺癌、膜性肾病、坏疽性脓皮病、嗜酸性肉芽肿性多血管炎等领域，恒瑞医药产品也已开展相关临床研究。